林医療福祉行政書士事務所

脂肪由来幹細胞を用いた再生医療等は、整形外科領域、美容領域、慢性疼痛、全身状態の改善を目的とする自由診療など、さまざまな場面で導入が検討されています。

特に、CPCから治療メニューの提案を受けた医療機関や、自由診療の新しい柱として幹細胞治療を検討している医療機関では、「どのような手続きが必要か」「委員会審査は通るのか」「CPCに任せて進めてもよいのか」といった相談が多くあります。

しかし、脂肪由来幹細胞治療は、単にCPCと契約すれば始められる治療ではありません。

再生医療等安全性確保法上、再生医療等を提供する主体は医療機関です。医療機関は、再生医療等提供計画を作成し、認定再生医療等委員会または特定認定再生医療等委員会の審査を受け、厚生労働大臣または地方厚生局長に提出したうえで、計画に沿って治療を提供する必要があります。

本記事では、脂肪由来幹細胞治療を始める前に、医療機関が確認すべき実務上のポイントを解説します。

1. 脂肪由来幹細胞治療は「CPCが準備してくれるから大丈夫」ではない

脂肪由来幹細胞治療では、脂肪採取、細胞の分離、培養、品質管理、凍結保存、出荷、医療機関での投与など、複数の工程が関係します。

そのため、CPCが治療スキーム、説明資料、同意書、価格表、紹介資料などを用意しているケースもあります。

もちろん、CPCが細胞加工や品質管理に関する情報を提供すること自体は重要です。

しかし、医療機関がその内容を理解せず、CPCや外部事業者の資料をそのまま使うだけでは不十分です。

医療機関側では、少なくとも次の事項を確認する必要があります。

・どの疾患や症状を対象にするのか
・患者の選択基準、除外基準は妥当か
・投与する細胞数や投与回数に根拠があるか
・投与方法は治療目的に照らして適切か
・品質管理試験の内容を把握しているか
・有害事象発生時の対応フローがあるか
・患者への説明内容が過不足なく整っているか
・定期報告に必要な評価項目を取得できるか

令和8年4月16日に厚生労働省が発出した緊急命令では、自家脂肪由来間葉系幹細胞を用いた慢性疼痛の治療に関して、提供後に体調不良を訴えた患者がいたにもかかわらず、疾病等報告や原因究明を行わないまま提供を継続していたことなどが問題とされています。

この事例からも分かるように、再生医療等では、治療開始前の手続きだけでなく、開始後の安全管理、報告体制、原因究明体制まで含めて医療機関が主体的に管理する必要があります。

2. 対象疾患を広げすぎると、科学的妥当性の説明が難しくなる

脂肪由来幹細胞治療で特に注意すべきなのが、対象疾患の設定です。

たとえば、「慢性疼痛」「関節疾患」「加齢に伴う不調」「生活習慣病」「アンチエイジング」など、対象を広く設定したいという相談があります。

しかし、対象疾患を広く設定すればするほど、それぞれの疾患について安全性と有効性を説明する必要が生じます。

認定再生医療等委員会は、科学的妥当性、安全性の確保、生命倫理への配慮の観点から審査を行います。特に、治療として再生医療等を実施する場合には、患者本人の利益として、有効性が安全性におけるリスクを上回ることが十分予測されるかを確認する必要があるとされています。

そのため、対象疾患が広すぎる計画では、次のような指摘を受ける可能性があります。

・対象疾患ごとの根拠文献が不足している
・重症度や病期が明確でない
・選択基準、除外基準が曖昧である
・投与方法と期待される効果の関係が不明確である
・評価指標が疾患に合っていない
・有効性をどのように判定するのか分からない

たとえば、変形性膝関節症を対象とする場合であれば、KL分類、疼痛評価、機能評価、画像所見、既存治療との関係などを整理する必要があります。

一方で、慢性疼痛を対象とする場合には、疼痛の原因、部位、罹病期間、既存治療の有無、神経障害性疼痛か侵害受容性疼痛か、内臓性疼痛を含めるのかなど、対象範囲を慎重に整理する必要があります。

「幅広い症状に効果が期待できる」という表現は、広告上も審査上もリスクがあります。

提供計画では、対象疾患をできるだけ具体化し、その疾患に対する投与の妥当性を説明できるようにすることが重要です。

3. 投与細胞数・投与回数・投与間隔は明確にする

脂肪由来幹細胞治療では、投与細胞数や投与回数の記載が曖昧になりやすい傾向があります。

たとえば、次のような記載は注意が必要です。

・患者の状態に応じて投与量を決定する
・必要に応じて複数回投与する
・医師の判断により追加投与する
・症状に応じて細胞数を調整する

もちろん、実際の医療では患者ごとの個別判断が必要です。

しかし、再生医療等提供計画では、どのような範囲で、どのような基準により、どのような投与を行うのかを説明できなければなりません。

特に、患者ごとに投与細胞数が異なる場合や、単回投与と複数回投与が混在する場合は、次の点を明確にする必要があります。

・標準投与細胞数
・最小投与細胞数、最大投与細胞数
・投与液量
・投与回数
・投与間隔
・再投与の判断基準
・効果判定の時期
・単回投与と複数回投与を定期報告でどう評価するか

これらが曖昧なままだと、委員会審査で「治療内容が特定できない」「科学的妥当性を評価できない」と判断される可能性があります。

医療機関としては、CPCが提示する細胞数や培養仕様を確認したうえで、治療目的と対象疾患に照らして、投与設計を説明できる状態にしておく必要があります。

4. 品質管理試験の内容を医療機関も理解しておく

脂肪由来幹細胞治療では、細胞加工を外部CPCに委託するケースが主流です。

この場合でも、医療機関は、投与される特定細胞加工物がどのように製造され、どのような品質管理試験を経て出荷されるのかを理解しておく必要があります。

確認すべき内容としては、次のようなものがあります。

・原料となる脂肪組織の採取方法
・細胞の分離方法
・培養工程
・継代数
・凍結保存の有無
・保管条件
・出荷時の細胞数
・生存率
・無菌試験
・マイコプラズマ試験
・エンドトキシン試験
・表面抗原などの細胞特性確認
・輸送方法
・ロット管理、トレーサビリティ

これらはCPC側の技術的事項ではありますが、医療機関が全く理解しなくてよいわけではありません。

患者に投与する細胞加工物について説明責任を負うのは、治療を提供する医療機関です。

また、有害事象が発生した場合には、医療機関とCPCが連携して原因究明を行う必要があります。

そのため、契約前の段階で、CPCから製造方法、品質管理方法、出荷基準、異常時対応、記録保存、情報共有方法について説明を受け、提供計画や説明同意文書と整合しているかを確認することが重要です。

5. 説明同意文書では「効果が保証されないこと」を明確にする

脂肪由来幹細胞治療は、自由診療として高額な費用が設定されることが多い治療です。

そのため、患者への説明では、期待される効果だけでなく、効果の限界、代替治療、費用、健康被害が生じた場合の対応を明確にする必要があります。

特に注意すべきなのは、患者が「幹細胞を投与すれば治る」「若返る」「根本治療になる」と誤解しないようにすることです。

説明同意文書では、少なくとも次の事項を分かりやすく記載する必要があります。

・治療の目的
・治療の流れ
・脂肪採取の方法
・細胞加工の方法の概要
・投与方法
・投与細胞数、投与回数
・期待される効果
・効果が保証されないこと
・起こり得る副作用、有害事象
・既存治療や代替治療との比較
・治療費用
・キャンセル時、同意撤回時の費用負担
・健康被害が生じた場合の補償
・個人情報や細胞加工記録の取扱い
・認定再生医療等委員会に関する情報

説明同意文書は、委員会審査を通すための書類ではなく、患者が治療を受けるかどうかを判断するための資料です。

専門的な内容を正確に記載しつつ、患者が理解できる表現に整える必要があります。

6. 開始後の定期報告を見据えて、評価項目を決めておく

脂肪由来幹細胞治療では、治療開始後の定期報告も重要です。

厚生労働省は、再生医療等提供計画を提出した日から起算して1年ごとに、当該期間満了後90日以内に定期報告を行う必要があると示しています。定期報告では、提供を受けた者の数、疾病等の発生状況、安全性および科学的妥当性についての評価などが報告事項とされています。

そのため、治療を始める前から、定期報告に必要なデータを取得できる仕組みを作っておく必要があります。

たとえば、関節疾患であれば、次のような評価項目が考えられます。

・VAS
・NRS
・JOAスコア
・KOOS
・可動域
・鎮痛薬の使用状況
・患者満足度
・有害事象の有無

慢性疼痛であれば、疼痛評価に加えて、日常生活動作、睡眠、服薬状況、治療前後の自覚症状などを整理しておくことが考えられます。

重要なのは、治療後に慌ててデータを集めるのではなく、提供計画の段階で評価方法を決め、実際の診療フローに組み込んでおくことです。

定期報告時に「症例数はあるが、効果判定に使えるデータが残っていない」という状態になると、安全性や科学的妥当性の評価が十分にできなくなります。

7. 変更が生じた場合の確認フローを決めておく

脂肪由来幹細胞治療では、開始後にさまざまな変更が生じることがあります。

たとえば、次のような変更です。

・実施医師の追加、削除
・対象疾患の追加
・投与細胞数の変更
・投与回数の変更
・投与方法の変更
・CPCの変更
・製造工程の変更
・品質管理試験の変更
・説明同意文書の変更
・費用の変更

これらの変更については、内容によって、委員会審査や変更届が必要になる可能性があります。

軽微な変更で済むものもあれば、事前に委員会の意見を聴くべきものもあります。

そのため、医療機関内で「何か変更がある場合は、実施前に確認する」というフローを作っておくことが重要です。

CPCから「製造方法が少し変わります」「出荷基準を変更します」「培地を変更します」といった連絡があった場合も、医療機関側で提供計画との整合性を確認する必要があります。

再生医療等では、実際の運用が提供計画とずれていくことが大きなリスクになります。

まとめ

脂肪由来幹細胞治療を導入する際には、CPCに任せるだけでは不十分です。

医療機関が確認すべきポイントは次のとおりです。

・対象疾患を具体的に設定する
・科学的妥当性を説明できる文献や評価方法を整理する
・投与細胞数、投与回数、投与間隔を明確にする
・CPCの製造方法、品質管理、出荷基準を理解する
・説明同意文書で効果、限界、リスク、費用を明確にする
・開始後の定期報告に必要な評価項目を決めておく
・変更が生じた場合の確認フローを作っておく

脂肪由来幹細胞治療は、自由診療として大きな可能性がある一方で、手続きや運用を誤ると、医療機関にとって大きな法令上・運用上のリスクになります。

林医療福祉行政書士事務所では、脂肪由来幹細胞治療をはじめとする再生医療等提供計画の作成、委員会対応、CPCとの調整、説明同意文書の整備、定期報告まで、再生医療等に関する手続きをサポートしています。

脂肪由来幹細胞治療の導入をご検討中の医療機関様は、まずはお気軽にご相談ください。